Dalam uji klinis kecil, obat Alzheimer eksperimental memperlambat tingkat di mana pasien kehilangan kemampuan untuk berpikir dan merawat diri mereka sendiri, pembuat obat Eli Lilly mengumumkan pada hari Senin. Temuan tersebut belum dipublikasikan dalam bentuk apapun, dan belum banyak ditinjau oleh peneliti lain. Jika akurat, ini adalah pertama kalinya hasil positif ditemukan dalam apa yang disebut studi Fase 2, kata Dr. Lon S. Schneider, profesor psikiatri, neurologi, dan gerontologi di University of Southern California. Obat eksperimental lain melawan Alzheimer tidak pernah diuji dalam uji coba Tahap 2, langsung beralih ke uji coba Tahap 3 yang lebih besar, atau gagal memberikan hasil yang positif. Studi Tahap 3 sendiri berulang kali memberikan hasil yang mengecewakan. Studi dua tahun tersebut melibatkan 272 pasien dengan pemindaian otak yang menunjukkan penyakit Alzheimer. Gejala mereka berkisar dari ringan sampai sedang. Obat, donanemab, antibodi monoklonal, mengikat sebagian kecil plak keras di otak yang terbuat dari protein, amiloid, yang merupakan ciri khas penyakit Alzheimer. Pasien menerima obat melalui infus setiap empat minggu. Peserta yang menerima obat mengalami perlambatan 32 persen dalam tingkat penurunan, dibandingkan dengan mereka yang mendapat plasebo. Dalam enam hingga 12 bulan, plak hilang dan tetap hilang, kata Dr. Daniel Skovronsky, kepala petugas ilmiah perusahaan. Pada saat itu, pasien berhenti mendapatkan obat - mereka malah mendapat plasebo - selama masa penelitian. Studi kecil perlu direplikasi, kata Dr. Michael Weiner, seorang peneliti Alzheimer terkemuka di University of California, San Francisco. Tetap saja, "ini berita besar," katanya. “Ini memberikan harapan bagi pasien dan keluarga mereka.” Eli Lilly tidak merilis jenis data terkait yang diperlukan untuk analisis menyeluruh, kata Dr. Schneider. Misalnya, perusahaan hanya memberikan persentase yang menggambarkan penurunan fungsi di antara peserta, bukan angka sebenarnya. Perusahaan akan memberikan data tersebut pada pertemuan berikutnya dan dalam sebuah artikel di jurnal medis, kata Dr. Skovronsky. Eli Lilly mendapatkan hasilnya pada hari Jumat dan diminta untuk segera melaporkannya, katanya, karena hasilnya bisa mempengaruhi saham Lilly. Dr. Schneider, yang bertugas di dewan keamanan dan pemantauan data independen untuk penelitian tersebut, mengatakan bahwa dia tidak diizinkan untuk mengungkapkan data lebih dari yang diberikan perusahaan.
Baca Juga
Uji coba tersebut berfungsi sebagai pengujian yang disebut hipotesis amiloid. Idenya adalah bahwa Alzheimer terkait erat dengan akumulasi amiloid di otak; jika penumpukan amiloid dapat dicegah atau dibalik, penyakit ini dapat dicegah atau disembuhkan. Perusahaan farmasi telah menghabiskan miliaran dolar untuk menguji obat anti-amiloid tidak berhasil, membuat banyak ahli percaya bahwa hipotesis tersebut salah - atau bahwa satu-satunya cara untuk mengobati Alzheimer adalah dengan memulai sangat dini, sebelum ada tanda-tanda klinis penyakit. Percobaan Eli Lilly merekrut pasien tidak berdasarkan gejala tetapi pada pemindaian yang menunjukkan akumulasi amiloid yang signifikan di otak mereka. Para peneliti juga melakukan pemindaian untuk protein, tau, yang membentuk kekusutan seperti spageti di otak setelah penyakit dimulai. "Kami membutuhkan patologi kusut ringan hingga sedang, tetapi tidak begitu banyak masalah sehingga mungkin penyakit ini melampaui harapan," Dr. Kata Skovronsky. Titik akhir utama, atau tujuan dari uji coba, adalah pengukuran yang menggabungkan kinerja tes mental penalaran dan memori dengan penilaian seberapa baik peserta melakukan aktivitas sehari-hari, seperti berpakaian sendiri dan menyiapkan makanan. Efek samping utama yang sering terlihat pada pasien yang diberi antibodi monoklonal eksperimental untuk mengobati Alzheimer: akumulasi cairan di otak. Itu terjadi pada hampir 30 persen pasien, kata Dr. Skovronsky, tetapi kebanyakan tidak memiliki gejala. Efeknya terlihat pada pemindaian otak. Saat uji coba berlangsung, Eli Lilly memulai uji coba Tahap 2 kedua, Trailblazer 2, dengan harapan upaya awal akan membuahkan hasil. Hasil tersebut diharapkan pada tahun 2023. Dr. Skovronsky mengatakan Eli Lilly akan berbicara dengan Food and Drug Administration dan otoritas regulasi di negara lain tentang membantu pasien mendapatkan akses ke obat tersebut. “Yang pasti datanya menarik,” ujarnya. "Tapi kita harus melihat apa yang dikatakan regulator." Dia telah berharap selama 25 tahun untuk bukti pasti bahwa hipotesis amiloid benar. “Inilah yang kami tunggu-tunggu,” kata Dr. Skovronsky.